全球首个膝骨关节炎自体干细胞新药：预计明年在韩国上市

　　近日，根据外媒报道[1]，韩国研究团队宣布全球首个单次关节内注射治疗严重骨关节炎的自体干细胞药物的新进展，这款新药被命名为“Jointstem”，目前已经提交了新药申请（NDA），申请顺利的话预计明年可以上市，造福广大患者。

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　　据悉，在2015年该药已经获得日本厚生省批准用于退行性关节炎的再生治疗，目前已经在日本当地医院使用[2]。

　　01全球首个严重膝骨关节炎的自体干细胞新药

　　根据官方网站的介绍，“Jointstem”的名称是 Joint 和 Stem 的组合，Joint指的是关节，后者指的是干细胞，具体使用的是自体来源的间充质干细胞。

　　这是一种基于自体脂肪间充质干细胞的药物，被用来注射到退行性关节炎患者的关节腔内，以更新他们的软骨，减轻疼痛，并改善关节功能。

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　　药物之所以能起到这些效果， 主要基于间充质干细胞特有的机制，大量的研究表明间充质干细胞可以直接更新受损的软骨，或者通过自体干细胞分泌的各种营养物质帮助软骨更新。

　　“Jointstem”的优势主要体现在使用自体来源的间充质干细胞。由于它不使用同种异体组织，并且是在没有额外遗传修饰的情况下进行的细胞培养，因此被归类为“自体细胞疗法”，完全不会产生免疫排斥反应。

　　此外，为了确认该新药在体内分布和致瘤性，韩国毒理学研究所 (KIT)经过研究发现，没有观察到与 JointStem 给药相关的不良事件或肿瘤。说明这款间充质干细胞新药是安全的。

　　02长达16年的研究，用数据证明了成功

　　“Jointstem”研发周期长达16年，已经在韩国成功进行了3期临床实验，并且添加了对之前 2b 期临床试验的跟踪研究，目前在韩国处于新药申请阶段。

　　（一）其中根据韩国食品药品安全部批准的1/2期临床试验计划，在首尔Boramae医院对膝关节退行性关节炎患者进行临床试验。

　　结果显示，随着剂量的增加，证实了这款干细胞新药的耐药性和安全性，并确定了最佳剂量。

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　　共有12名患者接受了1亿个干细胞治疗。结果发现患者膝关节功能、疼痛和生活质量评估（WOMAC、KSCRS、VAS 等）在统计学上有显着改善。最重要的是，通过MRI和关节镜检查，所有 12 名患者均发现软骨再生[3]。

　　（二）根据韩国食品药品安全部批准的2b/3期临床试验计划，2b期研究在江东庆熙大学医院和首尔江南Severance医院进行，用于膝关节退行性关节炎患者。

　　治疗组（12例）和对照组（12例）共24例。治疗组患者接受含有1亿个自体间充质干细胞的JointStem治疗，为期6个月的疗效和安全性评价。

　　结果表明与对照组相比，膝关节功能、疼痛和生活质量都有显着改善。3期临床实验总共有来自20岁到100岁的260位患者参与，经过间隔12个月和24个月的随访，发现经过干细胞治疗的患者各项指标均有所改善。

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　　值得关注的是，在美国临床实验网站（https://www.clinicaltrials.gov/）上查询到关于这款新药还有多项临床实验已经获批在美国进行，其中显示在美国一项2期临床试验正在按照美国食品药品监督管理局（FDA）批准的第二阶段临床试验方案已经完成。入组28例患者，治疗组患者接受含有1亿个自体脂肪间充质干细胞的JointStem治疗，对照组患者接受透明质酸治疗，也显示出非常良好的治疗效果。

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　　03小结

　　毫无疑问，医学科学的不断发展给人类战胜疾病提供了更多可能性，对于大多数科学家来说，能为饱受疾病折磨的患者减轻痛苦就是最大的心愿。这款新药的研发周期长达16年，经历的艰辛可想而知，期待“Jointstem”药物的上市能给广大膝骨关节炎患者带来福音。

　　不只是“Jointstem”，我们有理由相信，未来会有越来越多的更有效更安全的药物来帮助我们战胜疾病。正如完成这款新药申请之后“Jointstem”药物首席研究员 Jeong Chan Ra 博士所说：“比起获得批准，我更高兴完成了 “Jointstem”的新药申请，3期临床试验的成功证明，反对Jointstem商业化的观点是错误的。”

　　参考文献：

　　[1] https://www.einnews.com/pr_news/549550083/jointstem-a-stem-cell-drug-for-knee-osteoarthritis-in-new-drug-application-phase

　　[2] http://www.stemcellbio.com/%EC%A1%B0%EC%9D%B8%ED%8A%B8%EC%8A%A4%ED%85%9C/

　　[3]Jo CH, Lee YG, Shin WH, Kim H, Chai JW, Jeong EC, Kim JE, Shim H, Shin JS, Shin IS, Ra JC, Oh S, Yoon KS. Intra-articular injection of mesenchymal stem cells for the treatment of osteoarthritis of the knee: a proof-of-concept clinical trial. Stem Cells. 2014 May;32(5):1254-66. doi: 10.1002/stem.1634. Erratum in: Stem Cells. 2017 Jun;35(6):1651-1652. PMID: 24449146.

　　http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/stem.1634/full

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